Teško oboljela djeca trebaju lijek, ali Hrvatska ga nije odobrila: "Svakodnevno trpe bolove"

Imunologinja Jasenka Markeljević i članica Upravnog odbora Hrvatskog saveza za rijetke bolesti Jadranka Brozd gostovale su u N1 Newsroomu te govorile o ahondroplaziji, rijetkoj bolesti koja je uzrok patuljastog rasta, kao i njenom liječenju, ali i odnosu zdravstvenog sustava prema oboljelima.

Naime, postoji lijek VOXZOGO i odobren je u Europi, ali i Hrvatskoj još nije, a treba ga 16 djece u ovom trenutku pa su navodi o tome da je preskup pomalo apsurdne.

Ključno je da to odobrenje lijeka bude što prije jer on djeluje isključivo u fazi rasta. Još se sjećamo prosvjeda zbog lijeka Spinraza, kojeg su na taj način tražili roditelji djece koja boluju od spinalne mišićne atrofije. Može li se tako nešto ponoviti i u ovom slučaju?

“Vjerujem da to nije moguće i ne smije biti moguće jer su djeca rekla istinu, svakodnevno trpe bolove i onemogućeni su u razvoju i rastu. Lijekovi u okolnim zemljama postoje, HALMED ga je odobrio u Hrvatskoj i vjerujem da će se u bolničkom Povjerenstvu naći osobe koje će moći ispuniti one osnovne preduvjete jer djeca i liječnici koji su ga prepisali, sve su preduvjete ispunili”, rekla je Brozd.

Činjenica je da roditelji od svibnja prošle godine traže taj lijek pa su se prošli tjedan javno obratili ravnateljima KBC-a Zagreb i Split, gdje se liječe ta djeca. A to liječenje nije jednostavno.

“Već se više od 40 godina bavim autoimunim i upalnim bolestima… U čemu je problem? Posljednjih desetljeća dostupno nam je što je dostupno u svijetu. Lijekovi su nam, dakle, dostupni, iako su skupi. No, postoje pravilnici i kriteriji kojih se moramo pridržavati. Ti biološki lijekovi su imperativ u liječenju, pomažu u kvaliteti života pacijenata i uz njih se osjećaju kao ravnopravni članovi društva”, objasnila je Markeljević i dodala:

“Još se nisam srela da nešto ne možemo odobriti. Možda ne brzinom kojom bi ljudi željeli.”

Što sa zdravstvenim sustavom, kakva je suradnja?

“Za neke bolesti, zapravo, njih jedan posto rijetkih, postoji lijek. Svi ostali imaju “lijekove siročad”, koji su registrirani za nešto drugo pa se onda eventualno, ovisno o kliničkoj slici, upotrebljavaju kod pacijenata s rijetkim bolestima. Mi se osjećamo kao građani drugog reda jer želimo imati ranu dijagnozu i kad je dobijemo, želimo da nas se osposobi za kvalitetan život. To su adekvatna terapija, školovanje… da bi nakon toga na radnom mjestu mogao ostvarivati maksimum i vratiti zajednici koja je to financirala”, kazala je Brozd, koja se više od deset godina bori s rijetkom neizlječivom autoimunom bolešću sklerodermijom.

Koliko uopće postoji motivacija samih ustanova za nešto što je, kako samo ime kaže, rijetka bolest?

“Postoji, ali jedno je motvacija, jedno realizacija. To ovisi o čitavom nizu faktora, ali bi sustav trebalo postaviti tako da nije propustan za takve stvari. Da je već ustrojen na način da se pravodobno postavi dijagnoza i da se onda počne s adekvatnim liječenjem pa da se minimalizira mogućnost invaliditeta tih osoba. Potrebno je ustrojiti sustav koji će pacijentima očuvati njihovo dostojanstvo i da im život ima smisla u okvirima u kojima su se našli. Jer, svi se možemo naći u tim okvirima. Znači, cilje je da djeluju multidisciplinarni timovi koji brinu o svakom segmentu liječenja pacijenta pa da se to postavi u jednu cjelinu”, govori Markeljević.

Cijene tih lijekova, tretmana i dijagnoza su skupi, što se često postavlja u prvi plan.

“Treba pronaći razumnu ravnotežu, ali ne nauštrb skupih lijekova i liječenja rijetkih bolesti ne smijemo gledati samo budućnost ljudi koji su izliječivi ili perspektivni. Vi nikad ne znate u startu što će donijeti budućnost, bez obzira je li neka bolest izliječiva ili nije”, naglasila je Markeljević, a nadovezala se i Brozd:

“Želim da svih tih 16 pacijenata dobije taj lijek. Želim da svi imaju pravo na sveobuhvatnu zdravstvenu zaštitu, ne samo na onu koja je u tom trenutku dostupna. Želim da svi imaju pravo na ranu dijagnozu, fizikalnu i psihoterapiju te socijalno umrežavanje kako bi osobe koje žive s njima bile i dalje socijalno aktivne i mogle ostati u obitelji. U obiteljima ove djece roditelji razmišljaju o razvodu kako bi jedno od njih u drugoj državi bili socijalni slučaj pa da dobiju lijek. Ako postoji obitelj, skloni su razmišljati o tome pa da majka s djetetom ode u drugu državi, gdje kao socijalni slučaj može dobiti lijek i liječi se. Zar je to rješenje ovog problema? Zar nemamo lijek za 16 djece? Gube se milijarde svugdje, a nemamo za djecu koja se moraju liječiti sad. Ne za “n” godina, sad, za “n” godina bi mogli biti invalidi.”

N1 pratite putem aplikacija za Android | iPhone/iPad i mreža Twitter | Facebook | Instagram | TikTok.