Što je leukovorin? Trump ga predlaže kao terapiju za simptome autizma

FDA je priopćila da je odluka donesena na temelju pregleda primjene leukovorina kod 40 pacijenata s rijetkim metaboličkim poremećajem nazvanim cerebralni nedostatak folata, koji može dovesti do niza neuroloških simptoma, od kojih su neki prisutni i kod osoba s autizmom, prenosi Reuters.

Sve to stiglo je nakon Trumpove konferencije za medije, na kojoj je predložio ovaj lijek kao dio terapije za simptome autizma.

GSK je prestao proizvoditi i stavljati na tržište svoj leukovorin 1997. godine, ali i dalje posjeduje odobrenje za lijek (NDA), što znači da je odgovoran za podnošenje zahtjeva za nove indikacije. Tvrtka je objavila da će, na zahtjev FDA-e, podnijeti prijavu za ažuriranje oznake lijeka kako bi se uključila indikacija za liječenje cerebralnog nedostatka folata.

Ublažava toksične učinke

Leukovorin, poznat i kao folinska kiselina, oblik je folata - esencijalnog vitamina B9. FDA ga je odobrila za ublažavanje toksičnih učinaka određenih lijekova protiv raka, poput metotreksata, koji blokira korištenje folata u tijelu.

Leukovorin se koristi i za pojačavanje djelovanja drugih kemoterapijskih lijekova te za liječenje određenih vrsta anemija. Može se primjenjivati oralno ili intravenski, a proizvodi ga više od pola tuceta kompanija, prema podacima FDA-e.

Zašto je folat važan?

Pomaže rastu i dijeljenju stanica, podržava imunološki sustav i pomaže u stvaranju zdravih crvenih krvnih stanica. Kod razvijajućih fetusa nedostatak folata dovodi do ozbiljnih urođenih mana, poznatih kao defekti neuralne cijevi.

Američki Centar za kontrolu i prevenciju bolesti (CDC) preporučuje svim ženama koje bi mogle zatrudnjeti da svakodnevno uzimaju 400 mikrograma folne kiseline kako bi se spriječili ti defekti. Neka istraživanja, ali ne sva, također su pronašla poveznicu između niske razine folata u ranoj trudnoći i povećanog rizika od autizma kod djece.

Zašto razmotriti leukovorin u liječenju autizma?

Liječnici propisuju leukovorin za autizam izvan službenih indikacija, odnosno koriste lijek odobren za jednu bolest u svrhu liječenja druge.

Studije istraživača sa SUNY Downstate Medical Center u Brooklynu i drugih institucija sugeriraju da do tri četvrtine djece s autizmom ima genetske varijacije koje ometaju sposobnost tijela da obrađuje folat ili autoimune poremećaje koji blokiraju prijenos folata u mozak.

Manja istraživanja povezala su ove nalaze s težim oblicima poremećaja te pokazala da liječenje leukovorinom može poboljšati verbalne i socijalne vještine te smanjiti razdražljivost kod djece.

Međutim, znanost o vezi između leukovorina i autizma još je u vrlo ranoj fazi, i potrebno je više istraživanja prije nego se donese konačan zaključak, navela je Zaklada za znanost o autizmu (Autism Science Foundation). Podaci u korist liječenja temelje se na četiri mala randomizirana kontrolirana ispitivanja, sva s različitim dozama i različitim ishodima, a u jednom slučaju oslanjajući se na specifičnu genetsku varijantu, navodi Zaklada.

Profesor psihijatrije i stručnjak za autizam sa Sveučilišta Pennsylvania, dr. David Mandell, izjavio je za Reuters da bi leukovorin mogao biti potencijalna terapija za dio djece s autizmom, ali da su dokazi koje ima u prilog tome zaista slabi.