Upotrebom terapije genetskog modificiranja koja se ranije isprobala samo na miševima znanstvenici iz Velike Britanije uspješno su izliječili Laylu Richards (1) oboljelu od leukemije.
Liječnici kažu da je prerano reći da su djevojčicu izliječili trajno, no sada Lyla živi bez raka i zdrava je.
Terapija je uključivala donorske, genetski uređene stanice spremne za napad na leukemiju u njezinom tijelu i ovo je prvi puta da je terapija pokušana na čovjeku.
PROČITAJTE JOŠ
Obzirom da je Laylina bolest bila proglašena kao neizlječiva, a liječnici su iscrpili sve druge mogućnosti, roditelji jednogodišnje bebe odobrili su korištenje eksperimentalnog tretmana na temelju suosjećanja, piše Science Alert.
Laylini rezultati predstavit će se na American Society of Hematology u prosincu, a predstavljaju prvi slučaj spašavanja ljudskog života genetskim modificiranjem.
‘Obzirom da je ovo prvi puta da je tertman korišten, nismo znali hoće li i kada funkcionirati, stoga smo bili presretni kada smo shvatili da funkcionira’, rekao je Paul Veya, glavni kliničar Layle na Great Ormond Street Hospital (GOSH) u Londonu. ‘Njezina je leukemija bila toliko agresivna da je ovakav odgovor gotovo pravo čudo’.
Dok je ovo tek jedan slučaj u studiji, ono što je doista uzbudljivo je da je prvi dokaz da upotreba editirane verzije generičkih, ne personaliziranih stanica može raditi kao učinkovita terapija, utirući put za pristupačnije i dostupnije mogućnosti liječenja za niz karcinoma.
Layla je rođena u Velikoj Britaniji i u dobi od tri mjeseca dijagnosticirana joj je akutna limfoblastična leukemija – agresivna vrsta raka koštane srži. Layla je prošla nekoliko rundi intenzivne kemoterapije, transplantaciju koštane srži, a sudjelovala je i u eksperimentalnom ispitivanju prije prvog rođendana, no rak se vratio.
Na kraju su joj roditelji obaviješteni da je situacija beznadna, jer više nije preostao niti jedan tretman. Rečeno im je da je jedino preostala palijativna njega dok Layla ne premine.
“Nismo htjeli prihvatiti palijativnu njegu i odustati od naše kćeri”, rekla je majka. “Tražili smo od liječnika da probaju bilo što”.
Obitelj nije znala da su liječnici radili na najnovijem genetskom tretmanu. Radi se o namiještanju donorskih imuno stanica tako da napadaju samo stanice leukemije, a koje tijelo ne bi odbacivalo. Nadali su se kako bi transfuzija tih stanica očistila laylino tijelo od preostale leukemije kako bi zatim dobila ponovnu transpataciju koštane srži koji bi ponovo pokrenuo njen imunosustav.
“Ovo je prijelomni trenutak u korištenju nove tehnologije uređivanja gena i učinci na djetetu su nevjerojatni”, izjavio je Waseem Quasim, profesor za staničnu i genetsku terapiju i konzultant imunolog u bolnici Great Ormond Street.
“Ako uspijemo replicirati ovaj uspjeh to bi predstavljalo veliki korak naprijed u liječenju leukemije i drugih vrsta raka. To znači i da postoje brojne druge bolesti za koje sada možemo isprobati načine za genetsko uređivanje”, kaže Quasim.
