Dječak s rijetkom bolešću zadivio liječnike nakon prve genske terapije na svijetu

Zbog neispravnog gena Oliver nije mogao proizvoditi enzim IDS, ključan za zdravlje stanica. Do sada je jedini dostupni lijek, Elaprase, mogao usporiti tjelesno propadanje, ali nije mogao utjecati na mozak jer ne prolazi krvno-moždanu barijeru.

Revolucionarni postupak

Liječnici u Manchesteru uzeli su Oliverove matične stanice, poslali ih u London gdje su znanstvenici u njih „ubacili” ispravnu kopiju gena putem modificiranog virusa, te su mu ih potom vratili u organizam. Nova verzija gena dizajnirana je tako da enzim može doprijeti i do mozga, pojašnjava BBC.

Prvi rezultati

• 3 mjeseca nakon tretmana Oliver više ne treba tjedne infuzije enzima.
  
• Počeo je govoriti, brže se kretati i općenito se razvijati kao zdravo dijete.
  
• Stvara stotine puta više enzima nego prije terapije.
  
  
• Njegov brat Skyler, koji također ima Hunterov sindrom, zasad ne ispunjava uvjete za terapiju, ali obitelj se nada da će i on jednog dana moći primiti isti tretman.
  

Značaj otkrića

Ovo je prva genska terapija na svijetu za Hunterov sindrom i može postati veliki iskorak za liječenje rijetkih nasljednih bolesti. Još četiri dječaka iz svijeta uključena su u isti klinički trial, a njihovo će se stanje pratiti najmanje dvije godine.

Roditelji kažu da su “vječno zahvalni” timu u Manchesteru jer se Oliveru život “dramatično poboljšao”.